Исследование рынка ЛП для лечения орфанных заболеваний на примере фенилкетонурии

Федеральное государственное автономное образовательное учреждение высшего образования
ПЕРВЫЙ МОСКОВСКИЙ ГОСУДАРСТВЕННЫЙ МЕДИЦИНСКИЙ УНИВЕРСИТЕТ имени И.М. СЕЧЕНОВА
Министерства здравоохранения Российской Федерации
(Сеченовский Университет)

Образовательный департамент Института Фармации

Кафедра организации и экономики фармации

                                                Курсовая работа

       Исследование рынка ЛП для лечения орфанных заболеваний на примере фенилкетонурии.

        Выполнила:
студентка 4 курса 13 группы
очной формы обучения
Шулепова Евгения Николаевна

Научный руководитель:
К.ф.н., доцент

Пашанова Ольга Владимировна

                                                    Москва, 2018

               ОГЛАВЛЕНИЕ

ВВЕДЕНИЕ        3

ГЛАВА 1. ФЕНИЛКЕТОНУРИЯ.        5

1.1. Определение        5

1.2. История изучения фенилкетонурии        5

1.3. Эпидемиология        6

1.4. Этиология и классификация        6

1.5. Патогенез        7

1.6. Клиническая картина        9

1.7. Диагностика        9

1.8. Лечение        9

ГЛАВА 2. ИССЛЕДОВАНИЕ РЫНКА ЛП        10

2.1. ЛП, применяемые в РФ для лечения фенилкетонурии 2 и 3 типа.        10

2.1.1. Синтетические аналоги тетрадигидробиоптерина        10

2.1.2.  ЛП из группы противопаркинсонических средств        12

2.2.  Перспективы лечения фенилкетонурии        16

Выводы        17

Список литературы        18

                                              ВВЕДЕНИЕ

К группе орфанных (редких) относят врожденные (наследственные) или приобретенные заболевания, частота которых не превышает определенного числа, установленного законодательствами различных стран.[6]

Согласно Федеральному закону № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», в нашей стране орфанными признаются заболевания, распространенность которых составляет не более 10 случаев на 100 тыс. населения.[1]

Несмотря на то, что частота орфанных заболеваний низка, самих нозологий очень много — более 6000. Согласно Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), суммарное количество пациентов с редкими заболеваниями в Европе на сегодняшний момент составляет около 30 млн человек. [2]  В России, по оценкам Минздрава, количество пациентов с орфанными заболеваниями составляет около 17 тысяч человек. Большая их часть — примерно 80 % — имеет генетическую природу, остальные — следствия инфекций, аллергических реакций или экологического фактора [7].

Актуальность темы исследования обоснована тем, что количество орфанных (редких) заболеваний, которые становятся известны человечеству, стремительно растет. Это обусловлено прежде всего расширением возможностей ранней диагностики этой группы болезней и появлением эффективных способов лечения больных, страдающих орфанными заболеваниями. Но вместе с тем большое количество пациентов не получают адекватной медицинской помощи и не имеют доступа к бесплатным препаратам. По данным Медико-генетического научного центра ФАНО России (МГНЦ), в РФ насчитывается около 1,5 – 2 млн. пациентов с редкими заболеваниями, из которых для 30 000 существуют препараты для патогенетического лечения[4]. Связано это прежде всего с тем, что фармацевтическим компаниям невыгодно вкладывать финансовые ресурсы в разработку лекарств, не имеющих в перспективе коммерческого успеха, в то же время эта патология представляет высокий уровень экономического и социального бремени для общества [1].