Принципы работы и технологии генной терапии

Реферат

по дисциплине: «Современные проблемы биохимии и биотехнологии»

На тему: Принципы работы и технологии генной терапии.

1 Введение

За последние десятилетия появился совершенно новый подход к лечению наследственных и ненаследственных заболеваний. Этот подход носит название генная терапия. Генная терапия – одна из стремительно развивающихся областей медицины, которая предполагает лечение заболеваний человека путем введения генов в клетки пациентов с целью направленного изменения генных дефектов или придания клеткам новых функций. Это направление выросло из таких разделов биологии, как молекулярная генетика и биотехнология. Генная терапия направлена на устранение первопричины возникновения заболевания, связанного с нарушением работы генов.

Актуальность темы заключается в том, что генная терапия является перспективным направлением молекулярной медицины, применяемым в лечении неизлечимых заболеваний, которые не поддаются классическим методам лечения.

Целью реферата является рассмотрение принципов работы и технологии проведения генной терапии, ее классификации, а также применения для лечения наследственных и ненаследственных заболеваний.

2 Применение генной терапии

2.1 Генотерапия моногенных наследственных заболеваний

Успех первых клинических испытаний явился мощным стимулом для ускорения развития новых генотерапевтических методов применительно к моногенным наследственным болезням. Для многих заболеваний генотерапевтический подход применим в настоящее время, либо генокоррекция с большой вероятностью будет осуществлена уже в обозримом будущем, а также есть заболевания, для которых генная терапия находится на разных стадиях клинических испытаний. Примеры моногенных наследственных заболеваний, генокоррекция которых находится на стадии клинических испытаний, экспериментальных разработок или принципиально возможна: иммунодефицит, гемофилия А и В, эмфизема легких, муковисцидоз, фенилкетонурия, болезнь Паркинсона, серповидноклеточная анемия, болезнь Альцгеймера и другие.

2.2 Генотерапия ненаследственных заболеваний

Одновременно с развитием исследований в об¬ласти генокоррекции наследственных дефектов успешными также оказались поиски методов терапевтического использования смысловых последо¬вательностей ДНК для лечения ненаследственных заболеваний, и главным образом злокачественных опухолей и вирусных инфекций. Например, при лечении раковых заболеваний, в частности, против рака кожи (меланомы). Лечение таких пациентов предполагает введение генов с факторами некроза опухоли, т.е. генов, которые содержат противоопухолевый белок. Более того, сегодня проводятся испытания по лечению рака мозга, где больным пациентам вводят ген, содержащий информацию по увеличению чувствительности злокачественных клеток к применяемым препаратам.

Имеются положительные результаты и в борьбе со СПИДом. Современные ученые уже знают, каким образом изменить гены, чтобы они перестали ослаблять иммунную систему, а начали укреплять ее для противодействия вирусу. Такие гены вводятся через кровь, посредством ее переливания.

3 Классификация видов генной терапии

Выделяют два типа генной терапии. Первый тип – заместительный. Он включает в себя введение неповрежденного гена в клетку-мишень, таким образом, внесенная копия гена будет являться заменой дефектного, выполняя его функции. На сегодняшний день во всех клинических испытаниях используют внесение дополнительного количества ДНК в клетки. Второй тип – корректирующая терапия, состоит из замены нормальным геном дефектного в результате